研究药物对机体作用规律的科学。药物与机体相互作用的反应，包括药物对机体作用，属药效动力学范围；机体对药物的作用，属药物代谢动力学范围。当药物在作用部位达到一定浓度时就会与机体细胞某种成分相互作用，产生一系列的生理生化变化。生理上的变化基本表现为兴奋和抑制，生化上的变化，主要表现某些酶活性的加强或减弱，这些变化称药物作用或药物效应。

①局部作用和吸收作用。局部作用指药物在接触局部的作用。药物吸收后进入血液循环所发挥的作用称吸收作用。吸收作用指药物的全身反应。②直接作用和间接作用。在药物接触部位直接作用于靶器官所产生的作用称直接作用。通过直接作用的结果，产生继发作用称间接作用。③药物的选择作用。动物机体的不同组织器官对同一药物并不产生相同的反应，有的反应强烈，有的反应微小，甚至无反应。这种选择性地使某些组织产生强烈反应的作用称药物的选择作用。但药物的选择作用是相对的，如洋地黄对心肌具明显的选择作用，对血管也能产生收缩作用。

用药后达到预期疗效为治疗作用。出现与治疗目的无关，甚至有害作用，称不良反应。前者有对因治疗和对症治疗两种。针对疾病产生原因进行治疗为对因治疗；针对疾病产生症状进行治疗称对症治疗。不良反应可分出：①副作用。指药物在治疗量时引起与防治疾病要求无关的作用。例如阿托品解除平滑肌痉挛时出现腺体分泌减少和眼内压升高等。②毒性作用。指药物引起生理生化机能和结构的病理变化，可在各个系统和器官出现。主要由于剂量过大或用药时间过久引起。③变态反应。与异性蛋白引起的过敏反应相似。仅见于少数特异质的个体。

指在一定范围内，同一药物剂量（浓度）增加，药物效应也相应增加，这种剂量效应关系称量效关系。在对数座标纸上制图，所得到的剂量—效应曲线几乎是一条对称的S型曲线。剂量效应曲线两端平而中间锐，在反应率50%处斜率最大，对剂量变化最敏感，剂量稍有变化，反应率就产生明显差别。所以在进行急性毒性试验时，以50%动物死亡的剂量即半数致死量（LD₅₀）衡量药物毒性大小。同理，在进行临床治疗试验时，对50%动物有效的剂量称半数有效量（ED₅₀）。在药效试验中，致死量越大，有效量越小，药效愈大，安全性也越高。根据这个概念，以LD₅₀/ED₅₀作安全性指标，它们的比值称治疗指数。